Boehringer Ingelheim şirkəti cystic fibrosis (CF) xəstəliyinə qarşı hazırlanmış inhalyasiya yolu ilə tətbiq olunan gene terapiyasını inkişafdan çıxardığını açıqlayıb. Bu qərar Lenticlair 1 adlı faza 1/2 klinik sınağın dayandırılmasından sonra verilib.

Şirkət nümayəndəsi Fierce Biotech-ə bildirib ki, BI 3720931 adlı lentiviral vektor gene terapiyası klinik məlumatlarla əlavə inkişafı dəstəkləməyib. Sınaq 2024-cü ilin sonlarında başlayıb və beş CF xəstəsini əhatə edib. İlk mərhələdə üç fərqli doza səviyyəsi açıq etiketli sınaq kimi tətbiq olunub, ikinci mərhələdə isə ikiqat kor, plasebo nəzarətli doza genişləndirmə qiymətləndirilməsi aparılıb.

Faza 1-də müalicə ilə əlaqəli yan təsirlər ölçülüb, ikinci mərhələdə isə iştirakçıların tək nəfəsdə maksimal hava çıxarma qabiliyyəti (FEV1) başlanğıc göstəricisi ilə müqayisə olunub. Sınağın əsas nəticələri 3 fevral 2026-cı il tarixində açıqlanıb. Boehringer nümayəndəsi qeyd edib ki, BI 3720931-in təhlükəsizlik profili inhalyasiya gen terapiyaları üçün gözlənilən səviyyədə idi.

Şirkət bildirib ki, BI 3720931-in dayandırılması digər gene terapiyası proqramlarına təsir etmir. Hazırda Boehringer-in veb saytında başqa klinik gene terapiyaları qeyd olunmayıb. Eyni zamanda, şirkət verducatib adlı DPP1/Cathepsin C inhibitorunu CF ilə əlaqəli bronşiektazi üçün faza 3 sınaq mərhələsində qiymətləndirir.

Cystic fibrosis sahəsi yeni yanaşmalar üçün çətin sahə olaraq qalır. Oktyabr ayında Arcturus Therapeutics inhalyasiya mRNA terapiyasının faza 2 sınağında effektivlik göstərmədiyini açıqlayıb. May ayında Vertex Pharmaceuticals VX-522 adlı mRNA terapiyası ilə əlaqəli faza 1/2 sınağı müvəqqəti dayandırıb və nəticələri 2026-cı ilin ikinci yarısında təqdim etməyi planlayır. Digər tərəfdən, Sionna Therapeutics CF üzrə bir neçə perspektivli layihəni davam etdirir və bu layihələrdən üçü AbbVie-dən alınmışdır; şirkət son $135 milyon IPO-dan maliyyələşir.